不是万能神药被包装的干细胞
发布时间：2024-11-22来源：未知 编辑：刘飞
“放心吧，我们让你身上的好细胞活起来，把坏细胞杀死排出去，病就好了”，四川成都的一家诊所里，“医生”跟刘老太太和她老伴儿这样推荐自家的“干细胞”疗法。
2021年10月，在熟人的介绍下，刘老太太老两口来到了这家诊疗机构做免费体检。检查结束后，两位老人被带进了一间单独诊室，采了指尖血。血液样本被放在显微镜下，投映在了墙上的电子显示屏上。
一名看起来很专业的“医生”一边仔细查看血样，一边耐心地跟老两口解释：“这是活跃的好细胞，这是不好的垃圾细胞。你们的血液很粘稠，长期下去容易得血栓。”随后，一名“讲师”介绍了自家的“细胞疗法”：通过干细胞回输，排除不良细胞，重新培养健康细胞，从而根治多种疾病。
老两口被说动了，当时就缴纳了4万多元。他们回家告诉女儿女婿后，作为医生的女婿立马意识到了不对劲，去诊疗机构核实，发现诊所给每位病人讲解的血液图像都是相似的。最终，刘老太太一家选择向当地卫生健康局举报。
经执法人员调查，该诊所用维生素C、谷胱甘肽等保健药物冒充干细胞，以“干细胞疗法”为噱头欺诈老年人，涉案被骗人员达80余人，涉案金额200多万元。
类似的故事并不少见。近年来，作为一种新兴疗法，干细胞移植被越来越多人知晓，部分疑难重症患者，把它看做是“最后一根稻草”，不惜倾家荡产、举债求治。
然而，由于干细胞是一个高度专业化的领域，一些不法机构利用消费者对干细胞的不了解，打着“干细胞”的旗号，进行虚假宣传和诈骗活动。仅今年下半年，总台就曝光了3起“干细胞”骗局。
干细胞是什么？干细胞真能“包治百病”吗？国家对干细胞治疗有哪些监管措施？从科学研究到进入一线临床，干细胞治疗还有多长的路要走？
干细胞能干啥？
2019年，中国药科大学博士生导师周芳开始推动干细胞从临床医疗技术向药品转化的研究，现为江苏省药物代谢动力学及成药性研究重点实验室副主任。她与企业合作研发的3项干细胞产品已获得临床试验批件，研究成果获2023年创新争先奖牌。
据她介绍，所谓干细胞，指的是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，它们能够产生特定细胞，为身体提供新的细胞，以维持生命或替换受损细胞。干细胞根据其来源和发育阶段可以分为多种类型，主要包括胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多能干细胞（iPSC）等。
细胞是组成人体的基本单位，人体中的几十万亿个细胞最初都是由胚胎干细胞分化发育而来。在大部分胚胎干细胞转化为普通细胞后，还有少量细胞保持了增殖和形成其他类型细胞的能力，这就是成体干细胞。它们存在于骨髓、脐带、脂肪、牙髓等组织里，人体每天有大量细胞死亡，就由它们来补充。
因此，临床上基于干细胞的再生潜能，将其移植到人体内，发挥修复病变细胞或重建其功能的作用，从而达到治疗疾病的目的。
周芳介绍，近年来干细胞的临床治疗取得了多项突破性进展，为诸多疑难杂症和难治性疾病（如移植物抗宿主病、克隆恩病、系统性红斑狼疮、硬皮病等）的治愈带来可能。干细胞种类很多，各种干细胞的特性和功能不同，不同疾病的治疗所需要的细胞也有所不同。
比如，我们最常听到的造血干细胞，存在于骨髓系统中，可以分化出新的血液细胞，重建血液系统，多用于治疗白血病、淋巴瘤、地中海贫血等血液疾病。
又比如间充质干细胞，具有较强的免疫调节和组织修复能力，大多用来治疗免疫性疾病和组织损伤，比如红斑狼疮肾炎、溃疡性结肠炎、关节炎、糖尿病足等等。
而多能干细胞，顾名思义，具有分化成所有功能细胞类型的能力，在人为干预下，可以分化成我们需要的细胞种类。2024年9月，北京大学邓宏魁研究组发表论文宣布，临床首例移植化学重编程多能干细胞制备的胰岛实现了1型糖尿病功能性治愈。患者在移植75天后，在不注射胰岛素的情况下，已保持血糖正常一年以上。
干细胞不是“万能神药”
由于蕴含诸多神秘潜能，如今，干细胞不仅是科学家亟待破解的难题、患者的最后希望，也成了许多不良商家敛财的噱头。
在搜索引擎和社交媒体上输入“干细胞治疗”等关键词，就会搜索到设立在不同医院、名目众多的“干细胞治疗中心”。不少中心都声称，已能通过干细胞移植治疗糖尿病、肝病、脑萎缩、帕金森病、自闭症等多种疑难杂症。几乎每家干细胞治疗中心，都主动公布电话号码，随时接受咨询。就诊程序也非常便捷，只要事先通过电话咨询，往往无需挂号。
在世界范围内，“干细胞旅游”也曾风靡一时。国际干细胞研究的权威组织——国际干细胞研究学会曾指出，很多医疗机构或“江湖诊所”为了获取高额利润，宣称可向患者提供未经认可的干细胞疗法，能治疗甚至治愈几乎任何疾病，并在网络上发布大量广告，吸引境外患者。
事实上，据周芳介绍，目前临床上只有造血干细胞治疗血液病、间充质干细胞治疗难治性免疫性疾病相对比较成熟。这两类干细胞国外已有产品上市，但我国尚没有获批的商业化产品。 “目前干细胞治疗效果差别较大，同一种疗法对有些患者有效，有些无效；不同的制备方法获得的干细胞活力差异也很大。”
除了疗效尚不稳定，对于大部分干细胞治疗而言，风险也同样未知。
比如，胚胎干细胞具有可分化为任何种类细胞的潜能，但也面临着无序分化的风险。“干细胞分化能力太强，人们无法保证它们完全转化成需要的细胞，如果转化成不好的细胞，就存在致瘤的风险。”
此外，移植异体干细胞（非患者本人的干细胞），还可能引起免疫系统的排异反应。“相对来说，间充质干细胞的免疫原性较低，排异可能性小；造血干细胞和胚胎干细胞的免疫原性较强，使用前需要配型或通过基因改造的手段来降低其免疫原性。”周芳表示。
除了干细胞本身的风险外，如果在干细胞提取（采集）、制备、储存、回输等过程中，流程、操作不规范，还存在感染风险。
距离成药还有多远？
因此，出于安全性和稳定性的考虑，目前我国的干细胞治疗还处于科学研究和临床试验的阶段。我国尚未批准任何干细胞作为药品上市，更不能用于商业售卖。
而且，并非所有医疗机构都可以开展干细胞临床研究。根据2015年国家卫计委和食药监总局颁布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》，医疗机构在开展干细胞临床研究项目前必须进行备案。截至2023年12月初，国家医学研究登记备案平台上有141家干细胞机构通过备案，合计通过127个干细胞研究备案项目。
不过，严格的监管规定并不代表国家对干细胞研究持保守态度。相反，为促进干细胞的技术发展，我国先后出台了一系列政策举措。
2016年至2023年，科技部连续8年拨款支持干细胞重点专项，涉及干细胞转化研究、干细胞研究与器官修复。今年8月，国家卫健委发布的《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项2024年度项目申报指南的通知》，将“干细胞研究与器官修复”列入重点专项之一。
“任何一款药品在上市流通之前，都需要在大量的临床前成药性研究的数据基础上，在国家药监局进行注册申报，并通过与具有资质、实力的正规医疗机构合作，对药品的安全性、有效性进行一系列的临床试验，获得药监局批文后，才能进入市场。”周芳介绍，截至2024年9月30日，国内共有98款干细胞药物获得国家药监局的临床默示许可进入临床试验。
周芳表示，药品的规模化生产，需要做到每个流程都规范、稳定、可控，这也正是目前干细胞药品生产质控相较于常规化学药品的难点。
“比如异体干细胞来源的管控，如果捐献者本身存在疾病，那么培养出的干细胞也可能带有病毒、细菌；包括干细胞制剂的运输、存贮过程中，都可能受到污染。”除此之外，干细胞的体内命运调控、重编程等技术，仍有很多未知等待探索。
“我国干细胞的临床研究数量众多，但距离成药还面临不少问题，”周芳说，“要把干细胞从临床治疗技术转变成安全、有效、质量可控的药品，还需要时间去研发和验证。”
来源：央视网